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Le laboratoire pharmaceutique Sanofi a annoncé lundi soir de nouvelles données positives concernant son traitement expérimental contre l'emphysème par déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT), une maladie rare.
Ces résultats d'une étude de phase 2, présentés lors de la Conférence internationale de l'American Thoracic Society (ATS) à Orlando, en Floride, ont démontré la supériorité de l'efdoralprine alfa par rapport au traitement de substitution standard, a indiqué Sanofi dans un communiqué.
Une étude phase 2 permet de déterminer la dose optimale d'un médicament ou d'un vaccin et d'étudier son efficacité pharmacologique.
La DAAT est une affection génétique rare sous-diagnostiquée qui peut entraîner des atteintes respiratoires importantes et se caractérise par de faibles taux ou l'absence d'AAT, une protéine jouant un rôle protecteur contre l'inflammation pulmonaire.
Sans taux adéquats d'AAT, les patients présentent souvent une détérioration progressive du tissu pulmonaire et peuvent développer un emphysème, la forme la plus fréquente de bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO), représentant jusqu'à 72% des décès chez les personnes atteintes de DAAT. Cependant, environ 90% des personnes atteintes d'un DAAT ne sont probablement pas diagnostiquées, a précisé le groupe français.
Selon Sanofi, l'efdoralprine alfa pourrait représenter une avancée importante dans le traitement de l'emphysème lié au DAAT, offrant aux patients un nouvel espoir dans un état pathologique où l'innovation a été limitée au cours des 40 dernières années.
Sanofi échange avec les autorités de régulation mondiales sur les prochaines étapes pour l'efdoralprine alfa.
Agefi-Dow Jones The financial newswire